BOOSTB4 trial (Boost Brittle Bones Before Birth)

Categorie: Onderzoek naar osteogenesis imperfecta

Stamcel transplantatie in de baarmoeder (in utero stamceltherapie) is een hoopgevende ontwikkeling voor vele aangeboren genetische aandoeningen. Een stamcel heeft de mogelijkheid te differentiëren in verschillende cellen. De stamcellen worden ingebracht via de navelstrengvene.  Een van de basisprincipes van stamceltherapie in de baarmoeder is het feit dat het immuunsysteem van de foetus nog niet volledig is ontwikkeld waardoor er betere tolerantie is voor een bepaalde stof (antigen). 

Mesenchymale stamcellen (MSC) zijn stamcellen die kunnen uitgroeien tot bot, kraakbeen, spier- en vetweefsel. MSC’s verplaatsen zich typisch naar een gebied waar schade is (Sagar, Gotherstrom et al. 2019). Er zijn meerdere foetus met een ernstige vorm van osteogenesis imperfecta behandeld (Le Blanc, Gotherstrom et al. 2005, Gotherstrom, Westgren et al. 2014, Sagar, Gotherstrom et al. 2019). Deze kinderen hebben ook na de geboorte verschillende stamceltransplantaties gehad, maar hebben minder fracturen dan verwacht. 

De BOOSTB4 studie is een Europese fase 1 / 2 studie om de effectiviteit en veiligheid te bepalen, zowel prenataal als postnataal. In Nederland zijn het LUMC en het UMCU deelnemende centra. 

Voor meer informatie verwijzen wij u naar de studiewebsite. Voor meer informatie kunt u ook mailen naar dr. Joanne Verweij foetaletherapie@lumc.nl.

Boostb4.webp